Batten Hastalığı

Batten Hastalığı Nedir?

Batten hastalığı, nöronal seroid lipofusinozis (NCL) grubundan, çocukluk çağında başlayan, ilerleyici sinir sistemi bozukluğudur. Beyinde ve retinada yağ benzeri maddeler birikir.

Belirtileri

  • Görme kaybı, körlük
  • Epilepsi nöbetleri
  • Motor becerilerde gerileme
  • Zihinsel gerileme
  • Davranış değişiklikleri
  • Hareket bozuklukları
  • Konuşma kaybı
  • Yutma güçlüğü
  • Erken çocuklukta normal gelişim sonrası gerileme

Nedenleri

Genetik geçişli, otozomal resesif kalıtılan bir hastalıktır. Farklı gen mutasyonları sorumludur.

Tanı

  • Genetik testler: NCL gen mutasyonları
  • Göz muayenesi: Retina dejenerasyonu
  • Beyin manyetik rezonans (MR): Beyin hacminde azalma
  • Enzim testleri
  • EEG: Epileptik aktivite

Tedavi

  • Epilepsi tedavisi
  • Fizik tedavi ve rehabilitasyon
  • Beslenme desteği
  • Psikososyal destek
  • Genetik danışmanlık
  • Deneysel tedaviler (enzim replasmanı vb.)

Komplikasyonlar

  • Körlük
  • Kalıcı motor ve zihinsel kayıplar
  • Beslenme sorunları
  • Solunum problemleri
  • Erken ölüm

Yaşam Kalitesi

Hastalığın kesin tedavisi yoktur. Destekleyici tedavilerle yaşam kalitesi artırılabilir.

Yanlış Bilinenler

  • Sadece görme kaybı yapar (yanlış, çok sistemli bir hastalıktır)
  • Bulaşıcıdır (yanlış)
  • İyileşir (yanlış, ilerleyicidir)